Умерли четыре участника клинических испытаний экспериментальной генной терапии

Умерли уже четыре участника клинических испытаний препарата генной терапии под названием ASPIRO от Astellas Pharma. Это стало трагическим напоминанием того, какую опасность представляют экспериментальные лекарства, и о том, почему ученые должны быть осторожными, переходя к испытаниям на людях.

Тестирование этого препарата приостанавливалось в прошлом году после трех смертей, но спустя некоторое время снова возобновилось. Однако в сентябре этого года умер четвертый доброволец — у него развилось нарушение печени. Об этом сообщает издание BiopharmaDive.

Отмечается, что другие три пациента, которые умерли, также имели нарушения печени после лечения высокими дозами препарата. В конце концов это привело к печеночной недостаточности для всех пациентов. Двое умерли от сепсиса, еще один — от желудочно-кишечного кровотечения.

Умерший в сентябре был первым и единственным участником, который принимал участие в испытаниях препарата после их перезапуска. Ему вводили более чем в два раза меньшую дозу, чем участникам начальных исследований.

ASPIRO это препарат генной терапии для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии — фатального нервно-мышечного расстройства.

В заявлении Astellas Pharma по этому поводу отмечается, что все результаты «будут рассмотрены и изучены», однако исследователи Astellas «по-прежнему привержены разработке» этого метода лечения.

Отмечается, что трагедия на испытаниях этого препарата является серьезным ударом для исследований генной терапии, который поднимает весомые вопросы безопасности методов генной терапии, особенно с применением высоких доз препаратов.

Исчтоник: BiopharmaDive