Померли чотири учасники клінічних випробувань експериментальної генної терапії

Померли вже чотири учасники клінічних випробувань препарату генної терапії під назвою ASPIRO від Astellas Pharma. Це стало трагічним нагадуванням того, яку небезпеку представляють експериментальні ліки, і про те, чому вчені повинні бути обережними, переходячи до випробувань на людях.

Тестування цього препарату призупинялося в минулому році після трьох смертей, але через деякий час знову відновилося. Проте у вересні цього року помер четвертий доброволець — у нього розвинулося порушення печінки. Про це повідомляє видання BiopharmaDive.

Зазначається, що інші три пацієнти, які померли, також мали порушення печінки після лікування високими дозами препарату. Зрештою це призвело до печінкової недостатності для всіх пацієнтів. Двоє померли від сепсису, ще один — від шлунково-кишкової кровотечі.

Померлий у вересні був першим і єдиним учасником, який брав участь у випробуваннях препарату після їх перезапуску. Йому вводили у понад двічі меншу дозу, ніж учасникам початкових досліджень.

ASPIRO це препарат генної терапії для лікування Х-зчепленої міотубулярной міопатії — фатального нервово-м'язового розладу.

У заяві Astellas Pharma з цього приводу зазначається, що всі результати «будуть розглянуті і вивчені», проте дослідники Astellas «як і раніше прихильні розробці» цього методу лікування.

Зазначається, що трагедія на випробуваннях цього препарату є серйозним ударом для досліджень генної терапії, який піднімає вагомі питання щодо безпеки методів генної терапії, особливо із застосуванням високих доз препаратів.

Джерело: BiopharmaDive