Скандал навколо «рідкісних» людей: у МОЗ гарячково шукають гроші для пацієнтів з орфанними захворюваннями

Рідкісні захворювання в Україні лікують рідко. Орфанні захворювання — це вроджені або набуті хвороби, що зустрічаються в популяції нечасто: рідше за один випадок на 2000 населення. Більшість з них обумовлені генетично. Такі хворі зазвичай потребують безперервного, часто дорогого, і довічного лікування.

Одне з таких орфанних захворювань — мукополісахаридоз — генетична патологія, за якої порушується обмін речовин. За відсутності лікування розвивається розумова відсталість, неврологічні патології, дитина втрачає здатність їсти, говорити, ходити...

Людина, що страждає на орфанне захворювання суглобів — ювенальний ревматоїдний артрит, — на перший погляд може нічим не відрізнятися від здорової. Однак її життя цілком залежить від ліків. Двічі на місяць таким пацієнтам потрібен укол ціною в тисячу доларів. Є ще таблетки — вони дешевші, проте не такі ефективні, до того ж токсичні, викликають нудоту.

Пару десятків років тому діти з муковісцидозом рідко доживали до 18. Зараз є ліки, які дозволяють їм жити повним життям: вчитися, працювати, створювати сім'ї. Щорічно такі діти переносять близько 600 уколів, а під крапельницею проводять до 800 годин. Якщо не лікуватися, стан здоров'я погіршуватиметься з кожним днем, аж до летального результату.

Найдорожчими орфанними захворюваннями в Україні є: мукополісахаридоз (на лікування йде приблизно 30 тис. дол. на місяць), хвороба Гоше (15 тис. дол.), хвороба Фабрі (5 тис. дол. щомісяця). А тепер уявіть, якщо тягар важкого захворювання з усіма матеріальними витратами лягає на самих пацієнтів і вони змушені шукати гроші, щоб вижити. Тому велика роль у лікуванні «рідкісних» людей відводиться державі.

Ситуація з лікуванням орфанних захворювань в Україні

В Україні затверджено 294 види орфанних захворювань. Охопити всі держава не може. Причина всім давно відома — дефіцит бюджетних коштів. Тому фінансується закупівля препаратів і медвиробів лише по 16 напрямах (муковісцидоз, первинні імунодефіцити, хвороба Гоше, фенілкетонурія, мукополісахаридоз, легенева артеріальна гіпертензія, бульозний епідермоліз та ін.).

Фінансується — це голосно сказано. Попри те, що пацієнти з орфанними захворюваннями мають право на безперебійне, безоплатне і довічне забезпечення державою необхідними для їхнього життя лікарськими засобами, медичними виробами та спеціальними харчовими продуктами (це право гарантовано законом №1213-VII від 15 квітня 2014 року «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров'я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань»), на ділі повного забезпечення за вказаними програмами немає. Препарати державою не завжди закуповуються вчасно, тому пацієнти змушені купувати їх самі або розтягувати медикаменти, зменшуючи дозу або подовжуючи перерви між курсами.

«Не виконується пункт закону про те, що ці пацієнти мають отримувати пожиттєве безперебійне лікування, — каже Тетяна Кулеша, голова ГС «Орфанні захворювання України». — Другий пункт — про те, що мають бути створені реєстри в України. І третє — в законі прописано, що мають бути визначені центри і лікарі, які опікуються такими пацієнтами. На жаль, цього в Україні зараз немає. Вже за цей рік ми втратили 10 пацієнтів з орфанними хворобами».

Статистика щодо орфанних захворювань в Україні не відбиває реальну картину. Адже державного реєстру немає, а інформацію щодо кожного захворювання збирають громадські організації по лікарях і пацієнтах. В європейських країнах пацієнтами з рідкісними захворюваннями опікуються спеціальні центри, де надають кваліфіковану допомогу. В Україні «рідкісних» пацієнтів ведуть сімейні лікарі. Багато хто часто не знає про свою недугу, втрачається дорогоцінний час, адже лікування є набагато ефективнішим, якщо захворювання виявлено на початковій стадії.

Пам'ятається, минулого року МОЗ бравурно відзвітувало, що в бюджеті на 2019 рік уперше було виділено кошти для дорослих з ювенільним ревматоїдним артритом і первинними імунодефіцитами (раніше такі пацієнти забезпечувалися лікуванням тільки до 18 років). Чиновники пообіцяли, що з 2019 року пацієнти з фенілкетонурією (діти до трьох років), ідіопатичною сімейною дистонією і мукополісахаридозом будуть забезпечені необхідним лікуванням на 100% від потреби, яку декларували регіони. Однак Міністерство охорони здоров'я так і не створило реєстр орфанних хворих, що ускладнює визначення фактичної потреби в лікарських препаратах і продуктах для спеціального харчування.

ЗЕлене світло для пацієнтів з орфанними захворюваннями

Представляючи проект держбюджету на 2020 рік, у Мінфіні запевнили, що стратегічні пріоритети — охорона здоров'я, освіта і культура — повністю профінансовані. Загальні витрати на охорону здоров'я, передбачені на наступний рік, становлять 108 млрд грн. Це на 9,8 млрд грн більше, ніж у 2019 році, — не забули пафосно зауважити. Однак якщо зазирнути у стовпчики з орфанними захворюваннями, то тут витрати істотно скорочуються в усіх напрямах.

Так, у програму закупівлі препаратів з легеневої гіпертензії, яка 2019 року дозволяла закупити потрібні ліки на 83 млн грн, на 2020 рік закладено лише 42 млн грн. І це при тому, що нинішній обсяг фінансування не забезпечує 100% потреби у препаратах. На дітей, хворих на муковісцидоз, планують виділити менше вдвічі. Та ж сама доля спіткає і пацієнтів з орфанним захворюванням мукополісахаридоз (152 млн грн замість торішніх 290 млн).

«У Великій Британії, чию модель Україна взяла за основу, пацієнти з муковісцидозом не вмирають у дитинстві, — зазначає Лариса Волошина, президент громадської організації «Всеукраїнська асоціація допомоги хворим на муковісцидоз». — Понад 55% хворих на муковісцидоз — це люди старші 25 років. Якщо й трапляється летальний результат, відбувається судовий розгляд і карають чиновників і лікарів. У нас з вересня 2018 року по вересень 2019 року пішло на той світ 13 пацієнтів у віці 8‒33 років. Причиною всьому — перерва в лікуванні».

Куди пішли гроші, призначені для лікування орфанних захворювань

Є інформація, що фінансування орфанних захворювань урізали, оскільки гроші були перерозподілені на онкологію. МОЗ потрапило в зону турбулентності. Камені-звинувачення щодо скорочення витрат летять у нову команду, є також думки, що це рішення — дії екс-глави відомства Уляни Супрун.

У Комітеті з питань здоров'я нації, медичної допомоги і медичного страхування дійсно заявляли, що на онкологію держава повинна звернути особливу увагу, а також говорили про створення нової програми по боротьбі з онкологічними захворюваннями. Ініціатива, безумовно, правильна. Але лікувати одних пацієнтів за рахунок інших — гм, м'яко кажучи, недобре.

Через піднятий пацієнтськими організаціями галас, організований під Адміністрацією президента мітинг, а потім похід у МОЗ, гроші на пацієнтів з орфанними захворюваннями намагаються поспішно знайти, а пожежу загасити.

«Зараз з представниками орфанних організацій триває робоча розмова, — зазначає радник міністра охорони здоров'я Дмитро Раімов. — Тиждень тому вони прийшли до нас, ми зустрілись в МОЗ. Далі було вже три робочі наради з першим заступником міністра охорони здоров'я Андрієм Семиволосом. Ми організували зустріч із підкомітетом. Мета — знайти гроші для фінансування їхніх програм. І комітет запевнив нас, що фінансування буде знайдено».

Гроші, скоріш за все, знайдуться, але осад...