У США регулятор схвалив найдорожчі в історії людства ліки

У США регулятори схвалили ліки вартістю 2,125 млн дол. Найдорожчі в історії ліки створені для боротьби з рідкісним розладом, який руйнує м’язовий контроль і вбиває майже всіх хворих за кілька років.

Ліки Novartis від швейцарського виробника є генною терапією від спінальної м’язової атрофії. Страшна хвороба настільки сильно послаблює м’язи дитини, що вона не може рухатися, а потім ковтати і дихати. Про це повідомляє Medical xpress.

Щорічно в США хвороба вражає близько 400 дітей. Ліки призначені для дітей у віці до двох років, хворих будь-яким з чотирьох типів страшної хвороби. Терапія вдає із себе одноразову інфузію, тривалістю близько години.

Якщо лікування не спрацює, компанія-виробник готова надати часткову знижку, а також дозволить страховикам виплачувати його вартість протягом п’яти років (по 425 тис. дол. щорічно).

Ще одними ліками від цієї хвороби є Spinraza. Його вартість становить 750 тис. дол. в перший рік і потім 350 тис. дол. на наступний. Однак, дозволені в США ліки потрібно приймати кожні чотири місяці, а не одноразово.

Зазначимо, що м’язову атрофію хребта викликає дефектний ген, який не дозволяє організму виробити достатню кількість білка для нервів, контролюючих рухи. Внаслідок цього вони стрімко відмирають.

Швейцарські ліки Zolgensma від Novartis надають здорову копію дефектного гена. Завдяки цьому виробляється необхідний білок, і дитина може нормально розвиватися.

Зараз рано говорити, чи вилікують ці ліки хворобу назавжди. Однак, у дітей, які отримали ліки в перші півроку життя відсутні симптоми хвороби, хоча їм вже 5−6 років.

Як раніше повідомляв «Ракурс», лихоманку Ебола вдалося вилікувати антитілами.